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为罕见病再做贡献 惠及14万血友病患者 中国生物制药 “重组八因子”获批上市

发布时间:2023-08-31

8月31日,中国生物制药旗下核心企业正大天晴药业集团收到国家药品监督管理局(NMPA)核准签发的《药品注册证书》,注射用重组人凝血因子Ⅷ(商品名:安恒吉 )被批准用于12岁及以上血友病A患者(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)出血的预防,八因子的上市有望为国内约14万血友病患者带来优质经济的国产治疗方案。

 

 

作为一种终身性疾病,目前血友病以替代治疗为主,患者只能通过长期补充外源性的凝血因子来减少出血时的不良预后,其中使用最多的就是八因子药物,包括血源性凝血八因子和重组凝血八因子产品。长期以来,由于血源性八因子(必须以血浆为原材料)供应不足,进口重组八因子价格高昂等原因,中国血友病患者的治疗需求远远得不到满足。

 

正大天晴的注射用重组人凝血因子Ⅷ类似于血液中凝血因子Ⅷ存在的最小分子形式,选择BDD(B-domain deleted)版重组人凝血因子Ⅷ,基于八因子活化分子结构设计,减少翻译后修饰复杂度,提高工艺可控性;突破性采用人源细胞株HEK293细胞表达,蛋白人源性更高,产品安全性更优。公司开发了具有自主知识产权的生产工艺“一种制备重组人凝血因子Ⅷ的方法”(ZL201610200676.4),突破人源细胞培养工艺,生产效率高,且工艺稳健,能够稳定生产出符合质量标准的产品。

 

在一项多中心、开放、非对照预防治疗的关键性临床试验中,81例既往接受过人凝血因子Ⅷ治疗的重度血友病A患者(≥12岁)接受本品预防治疗,期间48例患者未发生出血事件,33例患者发生72次新发出血事件,56次的出血事件可通过1次或2次输注止血。在可评价的69次新发出血事件中,13次疗效评价为极好,45次疗效评价为良好。

 

中国生物制药首席执行长、正大天晴药业集团董事长谢承润表示,正大天晴重组八因子产品的推出,有望进一步提高血友病患者的用药可及性,改善他们的生存质量。“在‘健康科技,温暖更多生命’理念指引下,随着公司全面创新战略加速推进,预计未来几年内,公司将会有更多创新产品面世,惠及更多患者。” 

 

据悉,除了重组凝血八因子,正大天晴的注射用重组人凝血因子Ⅶa(七因子)也已在去年进入Ⅲ期临床阶段。重组七因子主要用于治疗血友病患者因凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物导致的出血发作,以及先天性七因子缺乏症患者安全有效止血等。目前国内市场上,重组七因子仅有诺和诺德的一款进口产品获批,正大天晴的重组人凝血因子Ⅶa有望成为首个国产重组七因子产品。

 

关于血友病

 

 

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,是一种罕见疾病。由于患者体内缺乏足够的凝血因子,血液在血管破损部位不能正常凝固,临床表现以关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难以停止为特征。该疾病常在儿童期起病,反复关节出血可导致患者逐渐出现关节活动障碍而致残。血友病主要分为血友病A和血友病B,前者为凝血因子VIII缺乏,后者为凝血因子IX缺乏,均由相应的凝血因子基因突变引起。

 

国家卫健委公布的《血友病A诊疗指南(2022年版)》显示,我国血友病的患病率为2.73/100000人口,并且呈现持续增加的趋势。弗若斯特沙利文数据显示,中国血友病患病人数从2014年的13.7万上升到2018年的14万,预计到2030年将达到14.6万人,其中血友病A占80%~85%。男性人群中,血友病A的发病率约为1/5000,而女性血友病患者极其罕见。通过对血友病的早期识别和诊断,可以通过合理、正确的预防治疗,或出血后及时的替代治疗,避免出血以及出血造成的关节损伤及残疾等,使患者可以正常生活。

 

关于八因子

 

凝血因子是指参与血液凝固过程的各种物质,多为蛋白质。它在血管出血时被激活,和血小板粘连在一起,并且补塞血管上的漏口,这个过程被称为凝血。凝血因子Ⅷ,又称为抗血友病因子,在内源性凝血体系中具有十分重要的作用,是激活凝血因子Ⅸ的辅助因子。目前血友病A最有效的预防和治疗出血的方法是采用凝血因子VIII的替代治疗。从已上市产品来看,凝血因子VIII通常分为第一代血源性凝血因子VIII、第二代重组人凝血因子VIII以及第三代长效重组人凝血因子VIII。

 

关于中国生物制药及正大天晴

 

中国生物制药是一家领先的中国制药公司,持续投资于肿瘤、肝病、呼吸系统及外科等治疗领域的新产品研发,探索以创新疗法改善患者的生活。其在中国不仅拥有强劲的药品生产能力,更具备强大的药品销售团队及广泛的分销渠道。中国生物制药致力于通过创新产品及疗法来满足全球尚未得到解决的医疗需求。2019年以来,中国生物制药已连续五年进入美国《制药经理人》(Pharm Exec)杂志全球制药企业50强排行榜,最新的2023年TOP50榜单中,中国生物制药位列全球第39位,为中国药企第一。

 

正大天晴药业集团为中国生物制药核心企业,是国内知名的抗肿瘤、肝病、呼吸药物研发和生产基地,在江苏南京、连云港以及上海建有六大研发生产基地,35个年销售过亿元产品形成“亿元产品群”。目前,公司在研项目179项,其中创新药96项,累计申请发明专利超过2500项,形成了“上市一代、储备一代、研发一代”的良性格局。

 

前瞻性陈述:

本新闻稿中包含若干前瞻性陈述,包括有关【药品名称】的临床开发计划、临床获益与优势的预期、商业化展望、患者临床获益可能性,以及潜在商业机会等声明,这些前瞻性陈述为公司基于当前所掌握的数据和信息所做的预测或期望,可能因受到政策、研发、市场及监管等不确定因素或风险的影响,而导致实际结果与前瞻性陈述有重大差异。请现有或潜在的投资者审慎考虑可能存在风险,并不可完全依赖本公司的前瞻性陈述,该等陈述包含信息仅及于本新闻稿发布当日。除非法律要求,本公司无义务因新信息、未来事件或其他情况而对本新闻稿中任何前瞻性陈述进行更新或修改。

 

 

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